Acceso al tratamiento
Gobierno compró dosis del medicamento más caro del mundo para tratar la Atrofia Muscular Espinal
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El Ministerio de Salud adquirió 12 kits del medicamento Zolgensma, cada uno valuado en 1,1 millones de dólares, para tratar a pacientes bebés con Atrofia Muscular Espinal (AME). Se trata de un acuerdo con Novartis que incluye pagos condicionados a resultados clínicos.
El Ministerio de Salud de la Nación confirmó la compra de 12 kits del medicamento Zolgensma —uno de los tratamientos más caros del mundo para la Atrofia Muscular Espinal (AME)— a un precio unitario de 1,1 millones de dólares.
Cada kit será destinado a pacientes que cumplan los criterios clínicos establecidos por la Comisión Nacional para Pacientes con Atrofia Muscular Espinal (Coname).
En el mercado internacional, y en compras previas, el costo por unidad superaba los 2 millones de dólares, mientras que en Argentina había oportunidades de adquisición recientemente por aproximadamente 1,3 millones de dólares por dosis. Según la cartera sanitaria, este nuevo acuerdo representa una reducción significativa sobre esos valores.
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Condiciones del acuerdo
El convenio se formalizó con el laboratorio Novartis, fabricante del Zolgensma, mediante un esquema de riesgo compartido, donde los pagos están condicionados a resultados clínicos que se medirán a lo largo de cuatro años. En total se prevén cinco transferencias económicas, sujetas al cumplimiento de objetivos sanitarios específicos.
Los destinatarios serán bebés de hasta 9 meses de vida con AME en su forma más severa, en los que se busca detener la pérdida progresiva de neuronas motoras y mejorar los síntomas motores y respiratorios. La Coname será responsable de determinar quiénes reúnen los criterios, independientemente del tipo de cobertura médica que tengan.
Hasta ahora, ya se han aplicado varios kits: tres durante 2023 y siete en 2024. Con el nuevo precio negociado este año, se logró una reducción aproximada de 200.000 dólares por dosis, respecto de los montos anteriores.
Impacto y desafíos para su implementación
La AME es una enfermedad poco frecuente, de origen genético, que provoca pérdida progresiva del desarrollo muscular. En su variante más grave puede causar la muerte en los primeros dos años de vida si no se recibe tratamiento.
Se estima que en Argentina hay entre 600 y 800 casos de AME, según la Asociación de Familias de la Atrofia Muscular Espinal (FAME).
El acceso al Zolgensma había estado marcado por litigios, demoras institucionales y campañas solidarias, ya que muchas obras sociales o prepagas se resistían a cubrirlo sin intervención judicial. Con esta medida del Estado se espera superar mayormente esas barreras.
Sin embargo, el nuevo esquema plantea varios retos. Primero, asegurar que los pacientes elegibles sean identificados tempranamente, ya que la efectiva respuesta terapéutica depende de comenzar el tratamiento lo antes posible.
Segundo, garantizar la capacidad del sistema de salud para monitorear los resultados clínicos durante los próximos cuatro años, tal como exige el acuerdo.
Tercero, sostener el financiamiento necesario para los pagos condicionados si se cumplen los objetivos, y evaluar los costos-beneficios a mediano plazo.
