Ordenan a prepaga cubrir un costoso tratamiento para una niña con acondroplasia

El Juzgado Federal de Rafaela ordenó a una empresa de medicina prepaga la cobertura integral e inmediata del medicamento Vosoritida (Voxzogo) a una niña de tres años diagnosticada con acondroplasia -una enfermedad genética que afecta el crecimiento óseo-, al considerar que el escenario jurídico, clínico y regulatorio cambió sustancialmente desde la primera intervención judicial en el expediente. La medida cautelar, solicitada por los padres de la menor, se apoya en un nuevo factor decisivo: la autorización de la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (Anmat) para la comercialización del fármaco en Argentina, ocurrida en septiembre último.

En marzo de 2024, el Juzgado Federal de Rafaela, había hecho lugar a una cautelar ordenando la cobertura del tratamiento, pero en enero de 2025 la Cámara Federal de Rosario la dejó sin efecto. En aquel momento, el tribunal entendió que el medicamento permanecía en fase de ensayo clínico y que no existía evidencia concluyente sobre su eficacia y seguridad a largo plazo.

Sin embargo, la situación cambió drásticamente cuando la Anmat dictó la Disposición DI-2025-6975, habilitando formalmente su importación y comercialización en el país. Para Cuello Murúa, quien asumió como subrogante el 1 de julio último en el Juzgado Federal de Rafaela. interpretó que este hecho representó un “cambio sustancial de circunstancias” que habilitaba a reexaminar la medida cautelar, en función del principio de mutabilidad propio de estas decisiones.

En este sentido, el magistrado sostuvo que, con la autorización del organismo nacional, el medicamento pasó de la Fase III (ensayo clínico) a la Fase IV, conocida como etapa de farmacovigilancia, lo cual transforma la evaluación judicial. Dicha Fase IV implica que el producto tiene un balance beneficio-riesgo aceptable, suficiente para permitir su utilización mientras continúa siendo monitoreado. Ya no se trata de una droga experimental en un marco de investigación controlada, sino de un tratamiento disponible para pacientes bajo supervisión médica. Técnicamente, se trata de un período que permite detectar efectos adversos poco frecuentes, evaluar la efectividad del medicamento en la vida cotidiana, revisar interacciones con otros fármacos y ajustar indicaciones. Según explicó el juez, basándose en el dictamen del Cuerpo Médico Forense, esta fase posibilita identificar efectos que pueden aparecer solo cuando el fármaco es utilizado masivamente, a veces con frecuencias de “1 en 100.000”.

Aunque los informes del Cuerpo Médico Forense destacaron que aún falta evidencia robusta a largo plazo, también reconocieron mejoras en el crecimiento lineal y en parámetros morfológicos relevantes —como el foramen magno— que podrían reducir riesgos severos como apnea central o muerte súbita. El juez valoró estos datos como indicios suficientes dentro de una medida cautelar.

Protección reforzada

El magistrado enfatizó que la niña se encuentra en una doble situación de vulnerabilidad: es menor de edad y tiene certificado de discapacidad. En ese sentido, recordó la vigencia de la Convención sobre los Derechos del Niño y la Convención sobre los Derechos de las Personas con Discapacidad, ambas con jerarquía constitucional, que obligan a garantizar el acceso efectivo a tratamientos indispensables.

También ponderó los riesgos severos asociados a la patología, entre ellos apnea central, compresión del tronco encefálico y posibles episodios de muerte súbita, lo cual refuerza la urgencia del tratamiento y el peligro en la demora.

Citando precedentes de la Corte Suprema, el fallo reafirma que el Programa Médico Obligatorio (OMO) constituye un piso mínimo de cobertura y no puede utilizarse para excluir innovaciones terapéuticas cuando está comprometida la salud o la vida del paciente.

Asimismo, la resolución señala que otros países —como Estados Unidos, la Unión Europea y Brasil— también aprobaron el uso de Vosoritida para pacientes pediátricos con acondroplasia.

Ahora, la prepaga deberá proveer con cobertura del ciento por ciento para el Vosoritida (Voxzogo), sus disolventes y los descartables necesarios para la aplicación. Todo bajo la prescripción de la médica pediatra tratante y siguiendo las guías clínicas de administración. La familia deberá presentar el consentimiento informado, conforme a la Ley 26.529.

¿Qué es la acondroplasia?

La acondroplasia es la displasia esquelética más frecuente y provoca talla baja desproporcionada por una mutación genética del gen FGFR3. Se caracteriza por extremidades cortas, macrocefalia y mano en “tridente”. Puede producir complicaciones graves, especialmente neurológicas, como estenosis del foramen magno, apnea central y compresión del tronco encefálico, por lo que requiere seguimiento integral desde los primeros meses de vida.